Запытайцеся ў эксперта: прарывы ​​і клінічныя выпрабаванні міелафіброзу

Задаволены

• Якія апошнія і працягваюцца клінічныя выпрабаванні адбываюцца пры миелофиброзе?
• Ці былі нейкія апошнія вынікі даследаванняў па кіраванні або лячэнні миелофиброза?
• Дзе і як хтосьці можа знайсці клінічныя выпрабаванні міялафіброзу для ўдзелу?
• Наколькі паспяховымі былі сучасныя метады лячэння миелофиброза?
• Ці ёсць рызыка паступіць у клінічнае выпрабаванне?
• Якія лепшыя спосабы прадухілення прагрэсавання миелофиброза?
• Ці ёсць лекі ад миелофиброза?

Якія апошнія і працягваюцца клінічныя выпрабаванні адбываюцца пры миелофиброзе?

Гэта вельмі актыўны час для даследаванняў миелофиброза. Некалькі гадоў таму даследаванні JAKARTA і JAKARTA2 паведамілі пра ўсаджванне селязёнкі і паляпшэнне сімптомаў пры дапамозе селектыўнага інгібітару JAK2 федратиниба.

Зусім нядаўна выпрабаванне PERSIST прадэманстравала эфектыўнасць інгібітара мультікіназы пакрытыніб. Фаза III выпрабавання для гэтага захапляльнага прэпарата актыўна набірае. Выпрабаванне SIMPLIFY паказала абнадзейлівыя вынікі для інгібітару JAK1 / JAK2 момелотиниба.

Дзясяткі праведзеных клінічных выпрабаванняў разглядаюць новыя мэтавыя прэпараты альбо самастойна, альбо ў спалучэнні з ужо прызначанымі лекамі ад миелофиброза. Мы будзем спадзявацца, што ў нашым панэлі інструментаў будзе больш інструментаў для лячэння гэтага захворвання па меры завяршэння даследаванняў.

Ці былі нейкія апошнія вынікі даследаванняў па кіраванні або лячэнні миелофиброза?

Зусім. Лекары ведаюць пра важнасць інгібіравання JAK2 для лячэння миелофиброза з моманту дазволу Джакафі (руксолитиниба) для лячэння миелофиброза ў 2011 годзе.

Інгібітар JAK2 Інрэбік (фэдратиниб) быў ухвалены ў мінулым годзе для миелофиброза прамежкавага ўзроўню-2 альбо з высокім узроўнем рызыкі. Цяпер мы можам выкарыстоўваць яго альбо наперад, альбо пасля прасоўвання Джакафі.

Пакрыцініб - яшчэ адзін вельмі хвалюючы прэпарат. Паколькі ён не душыць касцяны мозг, мы можам выкарыстоўваць яго ў пацыентаў з вельмі нізкай колькасцю трамбацытаў. Гэта распаўсюджаная знаходка ў пацыентаў з миелофиброзом, якія могуць абмяжоўваць магчымасці лячэння.

Дзе і як хтосьці можа знайсці клінічныя выпрабаванні міялафіброзу для ўдзелу?

Самы просты і лепшы спосаб удзелу ў выпрабаванні - звярнуцца да ўрача. Яны могуць экраніраваць дзясяткі выпрабаванняў, каб убачыць, якія былі б найбольш прыдатныя для вашага тыпу і стадыі хваробы. Калі судовы працэс не даступны ў офісе ўрача, ён можа ўзгадніць накіраванне ў цэнтр, які прапануе выпрабаванне.

Clinicaltrials.gov - гэта база дадзеных, якая падтрымліваецца Нацыянальным інстытутам аховы здароўя, у якой пералічаны ўсе даступныя клінічныя выпрабаванні. Ён адкрыты для агляду і лёгка шукаць. Тым не менш, гэта можа збянтэжыць людзей, якія не маюць медыцынскай дапамогі.

Прапагандысцкія групы пацыентаў таксама выдатныя рэсурсы для шэрагу тэм, уключаючы клінічныя выпрабаванні. Праверце адукацыйны фонд MPN альбо MPN Advocacy & Education International.

Наколькі паспяховымі былі сучасныя метады лячэння миелофиброза?

За апошнія 10 гадоў барацьба з миелофиброзом прайшла вялікі шлях. Геномныя аналізы дапамаглі наладзіць нашу сістэму ацэнкі рызык. Гэта дапамагае лекарам вызначыць, хто выйграе найбольш ад перасадкі касцявога мозгу.

Пералік эфектыўных миелофиброзов расце. Гэтыя лекі дапамагаюць пацыентам жыць даўжэй з меншай колькасцю сімптомаў і лепшай якасцю жыцця.

У нас яшчэ доўгі шлях. Будзем спадзявацца, што цяперашнія і будучыя даследаванні прынясуць нам яшчэ больш зацверджаных метадаў лячэння і лепшыя камбінацыі лячэння для далейшага паляпшэння вынікаў для людзей з миелофиброзом.

Ці ёсць рызыка паступіць у клінічнае выпрабаванне?

Кожнае лячэнне мае рызыкі і перавагі. Клінічныя выпрабаванні не з'яўляюцца выключэннем.

Клінічныя выпрабаванні вельмі важныя. Гэта адзіны спосаб, калі лекары могуць выявіць новыя і ўдасканаленыя метады лячэння рака. Пацыенты ў ходзе выпрабаванняў атрымліваюць найлепшае кіраванне сыходам.

Рызыкі розныя для кожнага асобнага даследавання. Яны могуць ўключаць у сябе пэўныя пабочныя эфекты даследаванага прэпарата, адсутнасць карысці ад тэрапіі і прызначэнне плацебо.

Вы павінны падпісаць інфармаваную згоду на паступленне ў клінічнае выпрабаванне. Гэта працяглы працэс з даследчай групай. Ваша каманда аховы здароўя старанна разгледзіць і растлумачыць усе рызыкі і выгады для вас.

Якія лепшыя спосабы прадухілення прагрэсавання миелофиброза?

Дагэтуль незразумела, як мы сапраўды можам паўплываць на прагрэсаванне захворвання. Доўгатэрміновае назіранне за аб'яднанымі дадзенымі з выпрабаванняў COMFORT дазваляе выказаць здагадку, што лячэнне Якафі можа падвоіць агульную выжывальнасць у параўнанні з лепшай даступнай тэрапіяй на той момант.

Гэта выснова некалькі супярэчлівы. Незразумела, ці будзе выгада ад выжывання ад затрымкі прагрэсавання ці іншых пераваг, напрыклад, паляпшэння харчавання пасля ўсаджвання селязёнкі.

Ці ёсць лекі ад миелофиброза?

Найлепшы шанец на працяглы кантроль захворвання - гэта перасадка касцявога мозгу, таксама вядомая як перасадка ствалавых клетак. Гэта, здаецца, вылечвае некаторых пацыентаў. Цяжка прадбачыць з упэўненасцю.

Перасадка - гэта высокі рызыка з высокай узнагародай. Гэта падыходзіць толькі для некаторых пацыентаў, якія могуць вытрымаць жорсткі працэс. Ваш лекар можа параіць, ці з'яўляецца перасадка касцявога мозгу падыходным для вас варыянтам, і скаардынаваць накіраванне на кансультацыю да дасведчанай групы па перасадцы.

Айві Алтомарэ, доктар медыцынскіх навук, з'яўляецца дацэнтам кафедры медыцыны ўніверсітэта Дзюка і памочнікам медыцынскага дырэктара сеткі герцага герцага. Яна ўзнагароджана педагогам з клінічнай накіраванасцю на павышэнне дасведчанасці і доступу да клінічных выпрабаванняў на анкалогію і гематалогію ў сельскіх населеных пунктах.