Генная тэрапія: што гэта такое, як гэта робіцца і што можна лячыць

Задаволены

• Як гэта робіцца
• Тэхніка CRISPR
• Тэхніка аўтамабільных Т-клетак
• Хваробы, якія паддаецца лячэнню генная тэрапія
• Генная тэрапія супраць рака

Генная тэрапія, таксама вядомая як генная тэрапія альбо рэдагаванне генаў, - гэта інавацыйнае лячэнне, якое складаецца з набору метадаў, якія могуць быць карысныя пры лячэнні і прафілактыцы складаных захворванняў, такіх як генетычныя захворванні і рак, шляхам мадыфікацыі пэўных генаў.

Гены можна вызначыць як асноўную адзінку спадчыннасці і складацца з пэўнай паслядоўнасці нуклеінавых кіслот, гэта значыць ДНК і РНК, і якія нясуць інфармацыю, звязаную з асаблівасцямі і здароўем чалавека. Такім чынам, гэты від лячэння складаецца ў тым, каб выклікаць змены ў ДНК клетак, здзіўленых хваробай, і актываваць ахоўныя сілы арганізма з мэтай распазнання пашкоджанай тканіны і садзейнічання яе ліквідацыі.

Хваробы, якія можна лячыць такім чынам, гэта тыя, якія ўключаюць некаторыя змены ў ДНК, такія як рак, аутоіммунные захворванні, дыябет, мукавісцыдоз, сярод іншых дэгенератыўных або генетычных захворванняў, аднак у многіх выпадках яны ўсё яшчэ знаходзяцца ў стадыі развіцця тэсты.

Як гэта робіцца

Генная тэрапія складаецца ў выкарыстанні генаў замест лекаў для лячэння хвароб. Гэта робіцца шляхам змены генетычнага матэрыялу тканіны, парушанай хваробай, на іншую, нармальную. У цяперашні час генная тэрапія праводзіцца з выкарыстаннем двух малекулярных методык, методыкі CRISPR і тэхнікі Car-T-Cell:

Тэхніка CRISPR

Методыка CRISPR складаецца з змены пэўных абласцей ДНК, якія могуць быць звязаныя з хваробамі. Такім чынам, гэтая методыка дазваляе гены змяняць у пэўных месцах дакладным, хуткім і менш дарагім спосабам. Увогуле, тэхніку можна выканаць у некалькі этапаў:

• Вызначаны канкрэтныя гены, якія таксама можна назваць генамі-мішэнямі або паслядоўнасцямі;
• Пасля ідэнтыфікацыі навукоўцы ствараюць "накіроўвалую РНК", якая дапаўняе мэтавую вобласць;
• Гэтая РНК змяшчаецца ў клетку разам з бялком Cas 9, які працуе шляхам скарачэння паслядоўнасці ДНК-мэты;
• Затым у папярэднюю паслядоўнасць устаўляецца новая паслядоўнасць ДНК.

Большасць генетычных змен уключаюць гены, размешчаныя ў саматычных клетках, гэта значыць у клетках, якія ўтрымліваюць генетычны матэрыял, які не перадаецца з пакалення ў пакаленне, абмяжоўваючы змены толькі гэтым чалавекам. Аднак з'явіліся даследаванні і эксперыменты, у якіх методыка CRISPR праводзіцца на зародкавых клетках, гэта значыць на яйкаклетцы альбо сперме, што выклікала шэраг пытанняў аб прымяненні методыкі і яе бяспецы ў развіцці чалавека. .

Доўгатэрміновыя наступствы тэхнікі і рэдагавання генаў пакуль не вядомыя. Навукоўцы мяркуюць, што маніпуляцыі з генамі чалавека могуць зрабіць чалавека больш успрымальным да ўзнікнення спантанных мутацый, што можа прывесці да пераактывацыі імуннай сістэмы альбо да ўзнікнення больш сур'ёзных захворванняў.

У дадатак да дыскусіі пра рэдагаванне генаў, якія будуць круціцца вакол магчымасці спантанных мутацый і трансмісіўнасці змены для будучых пакаленняў, этычнае пытанне працэдуры таксама шырока абмяркоўваецца, паколькі гэты метад таксама можа быць выкарыстаны для змены стану дзіцяці такія характарыстыкі, як колер вачэй, рост, колер валасоў і г.д.

Тэхніка аўтамабільных Т-клетак

Тэхніка Car-T-Cell ужо выкарыстоўваецца ў ЗША, Еўропе, Кітаі і Японіі, а нядаўна выкарыстоўваецца ў Бразіліі для лячэння лімфа. Гэты метад складаецца ў змене імуннай сістэмы, каб клеткі пухліны лёгка распазнаваліся і выводзіліся з арганізма.

Для гэтага абарончыя Т-клеткі чалавека выдаляюцца і маніпулююць іх генетычным матэрыялам, дадаючы ў клеткі ген CAR, які вядомы як хімерны рэцэптар антыгена. Пасля дадання гена колькасць клетак павялічваецца, і з таго моманту, калі правяраецца адэкватная колькасць клетак і наяўнасць больш прыстасаваных структур для распазнавання пухліны, адбываецца індукцыя пагаршэння імуннай сістэмы чалавека, а затым ін'екцыі клетак абароны, мадыфікаваных генам CAR.

Такім чынам, адбываецца актывацыя імуннай сістэмы, якая пачынае лягчэй распазнаваць опухолевые клеткі і здольная больш эфектыўна ліквідаваць гэтыя клеткі.

Хваробы, якія паддаецца лячэнню генная тэрапія

Генная тэрапія з'яўляецца перспектыўнай для лячэння любога генетычнага захворвання, аднак толькі некаторыя з іх ужо могуць быць праведзены альбо знаходзяцца на стадыі тэставання. Генетычнае рэдагаванне вывучалася з мэтай лячэння генетычных захворванняў, такіх як мукавісцыдоз, прыроджаная слепата, гемафілія і серпападобна-клеткавая анемія, але гэта таксама разглядалася як метад, які можа спрыяць прафілактыцы больш сур'ёзных і складаных захворванняў , напрыклад, напрыклад, рак, хваробы сэрца і ВІЧ-інфекцыя.

Нягледзячы на ​​тое, што яны больш вывучаны для лячэння і прафілактыкі хвароб, рэдагаванне генаў можна ўжываць і ў раслінах, каб яны сталі больш памяркоўнымі да кліматычных змен і больш устойлівымі да паразітаў і пестыцыдаў, а таксама ў прадуктах харчавання з мэтай быць больш пажыўнымі .

Генная тэрапія супраць рака

Генная тэрапія для лячэння рака ўжо праводзіцца ў некаторых краінах і асабліва прызначана для канкрэтных выпадкаў лейкеміі, лімфомы, меланомы або саркомы, напрыклад. Гэты тып тэрапіі складаецца ў асноўным з актывацыі клетак абароны арганізма для распазнавання опухолевых клетак і іх элімінацыі, што ажыццяўляецца шляхам ін'екцыі генетычна мадыфікаваных тканін або вірусаў у арганізм пацыента.

Лічыцца, што ў будучыні генная тэрапія стане больш эфектыўнай і заменіць сучасныя метады лячэння рака, аднак, паколькі яна па-ранейшаму дарагая і патрабуе перадавых тэхналогій, яе пажадана паказваць у выпадках, якія не рэагуюць на лячэнне хіміятэрапіяй, прамянёвай тэрапіяй і хірургія.