4 пытанні па пытаннях лячэння спінальнай мышачнай атрафіі і тэрапіі

Задаволены

• 1. Якія віды тэрапіі "якасцю жыцця" даступныя?
• 2. Што можа зрабіць лячэнне па рэцэпце для мяне?
• 3. Я чуў пра некалькі новых цікавых метадаў лячэння СМА. Якія яны і яны мне даступныя?
• 4. Я добры кандыдат у клінічныя выпрабаванні?
• Вынас

У цяперашні час не існуе ніякага лячэння ад спінальнай мышачнай атрафіі (SMA), лячэнне і тэрапія даступныя. Гэта азначае, што ёсць мноства спосабаў засяродзіцца на дасягненні найлепшага якасці жыцця. Людзі з SMA спадзяюцца на магчымасці лячэння і тэрапіі, каб жыць як мага больш камфортна і прадуктыўна.

Але пры такой колькасці варыяцый сімптомаў і ступені выяўленасці, як вы ведаеце, што лепш для вас ці вашага каханага? Ніжэй прыведзены чатыры пытанні, якія можна задаць пастаўшчыку медыцынскіх паслуг, каб дапамагчы вам вызначыць правільныя варыянты для вашых абставінаў.

1. Якія віды тэрапіі "якасцю жыцця" даступныя?

Важна ўмець займацца любімай справай і вывучаць інтарэсы, якія адпавядаюць вашым фізічным здольнасцям. Моцная слабасць і атрафія цягліц, выкліканая SMA, не ўплываюць толькі на фізічную сілу. Яны таксама могуць сур'ёзна паўплываць на здольнасць дыхаць, глытаць і часам гаварыць.

Заставацца максімальна актыўным з'яўляецца жыццёва важным для запаволення прагрэсавання SMA і падтрымання высокай якасці жыцця. Фізіятэрапія можа дапамагчы з выправай, прадухіліць нерухомасць суставаў і дапамагчы захаваць сілу. Практыкаванні на расцяжку могуць дапамагчы паменшыць спазмы і палепшыць дыяпазон руху і цыркуляцыі. Прымяненне цяпла можа часова палегчыць боль і скаванасць цягліц.

Па меры прасоўвання SMA даступныя метады лячэння праблем, звязаных з прамовай, жаваннем і глытаннем. Дапаможныя прылады могуць дапамагчы чалавеку, які мае SMA хадзіць, гаварыць і ёсць, што можа дазволіць ім захаваць незалежнасць.

2. Што можа зрабіць лячэнне па рэцэпце для мяне?

Мышачныя болі і спазмы, памяншэнне дыяпазону руху і праблемы, звязаныя з жаваннем, глытаннем і слінацёкам, могуць лячыцца лекамі па рэцэпце.

Нацыянальны інстытут неўралагічных расстройстваў і інсульту прапануе вам пацікавіцца ў лекара аб міярэлаксантах, такіх як баклофен (Габлофен), тызанідын (Занафлекс) і бензадыазепіны. Батулінічны таксін часам ўводзіцца непасрэдна ў слінныя залозы пры спазмах сківіцы або слінацёках. Залішняя сліна таксама можа быць апрацавана амітрыптылінам (Элавіл), глікапіралатам (Робінул) і атрапінам (Атропен).

Дэпрэсія і трывожнасць - два ўскосныя эфекты, характэрныя для СМА. Размова з кансультантам альбо тэрапеўтам можа стаць добрым спосабам вырашэння гэтых праблем. У некаторых выпадках магчымая адпаведная падтрымка лекаў па рэцэпце.

3. Я чуў пра некалькі новых цікавых метадаў лячэння СМА. Якія яны і яны мне даступныя?

Nusinersen (прадаецца пад гандлёвай маркай Spinraza) стаў першым зацверджаным FDA лячэннем SMA. Гэта не лекі ад SMA, але гэта можа запаволіць стан. У артыкуле, апублікаваным у часопісе The New England Journal of Medicine, паведамляецца, што каля 40 адсоткаў тых, хто прымаў гэты прэпарат, адчулі запаволенне прагрэсавання хваробы. Многія ўдзельнікі таксама паведамілі пра павышэнне сілы цягліц пры дапамозе прэпарата.

Onasemnogene abeparvovec (прадаецца пад гандлёвай маркай Zolgensma) быў ухвалены FDA ў 2019 годзе. Гэта генная тэрапія для дзяцей да 2 гадоў. Ён разглядае найбольш распаўсюджаныя тыпы СМА. Удзельнікі клінічнага выпрабавання бачылі лепшыя руху і функцыянаванне цягліц і змаглі дасягнуць такіх этапаў, як поўзанне і сядзенне.

Спінраза і Золгенсма з'яўляюцца аднымі з самых дарагіх лекаў у гісторыі. Аднак вы можаце пракансультавацца са сваім пастаўшчыком страхавання, каб даведацца, ці ахопліваюць яны гэтыя прэпараты. Вы таксама можаце атрымаць фінансавую дапамогу ў праграмах дапамогі вытворцаў.

Першапачатковыя метады лячэння Spinraza ацэньваюцца ў 750 000 долараў. Наступныя працэдуры могуць дадаць да сотні тысяч долараў больш. Аднаразовая доза Золгенсма каштуе 2125 000 долараў.

Ваш пастаўшчык медыцынскай дапамогі павінен дапамагчы вам зразумець усе патэнцыйныя перавагі і рызыкі, звязаныя з гэтымі лекамі, перш чым прыняць лячэнне.

4. Я добры кандыдат у клінічныя выпрабаванні?

Многія людзі, якія жывуць з SMA, зацікаўлены ў клінічных выпрабаваннях, спадзеючыся на паляпшэнне стану і нават на лячэнне. Але клінічныя выпрабаванні часта бываюць складанымі і могуць быць менш карыснымі, чым людзі спадзяюцца. Хоць канчатковай мэтай заўсёды з'яўляецца эфектыўнае лячэнне, даступнае на адкрытым рынку, гэта не з'яўляецца вынікам для большасці пробных лекаў.

На самай справе большасць пробных прэпаратаў ніколі не атрымлівае дазволу FDA. У 2016 годзе незалежнае і праверанае даследаванне паказала дзіўную тэндэнцыю: дазвол FDA на выпрабавальныя лекі рэзка знізіўся з 2004 года да прыблізна 10 працэнтаў. Іншымі словамі, на кожныя 100 лекаў, якія падаюць заяўку на адабрэнне, толькі 10 праносяць працэс. Сюды ўваходзяць лекі, якія могуць лячыць СМА. Па дадзеных некамерцыйнай арганізацыі Cure SMA, асноўнымі прычынамі адмоваў з'яўляюцца праблемы бяспекі, адсутнасць эфектыўнасці і вытворчыя праблемы.

Удзел у пробе - гэта асабістае рашэнне, і вы павінны старанна ўзважваць свае варыянты ў залежнасці ад рызык. Ваш пастаўшчык аховы здароўя можа дапамагчы вам знайсці любыя даследаванні, на якія вы маеце права, але важна кіраваць вашымі чаканнямі. Выпрабаванні сапраўды маюць пэўны патэнцыял, але рызыка для здароўя існуе невядома. Большасць людзей не бачыць значных вынікаў.

Вы можаце знайсці поўны каталог актыўных выпрабаванняў ЗША на ClinicalTrials.gov.

Вынас

Многія універсітэты, бальніцы, навукоўцы па біятэхналогіі і камерцыйныя фармацэўтычныя кампаніі актыўна шукаюць лепшых спосабаў лячэння СМА. Да гэтага разуменне вашых варыянтаў і прыняцце абгрунтаванага выбару пра ваша лячэнне могуць стаць магутнымі спосабамі, якія дапамогуць вам кіраваць сімптомамі і пражыць лепшае жыццё.