Будучыя даследаванні і клінічныя выпрабаванні для першасна прагрэсавальнага РС

Задаволены

• Агляд
• Віды РС
• Разуменне першасных прагрэсіўных РС
• Лячэнне PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Якія працягваюцца клінічныя выпрабаванні PPMS
• Тэрапія ствалавымі клеткамі NurOwn
• Біятын
• Масіцініб
• Завершаныя клінічныя выпрабаванні
• Ібудзіласт
• Ідэбенон
• Лакінімод
• Фампрыдзін
• Даследаванне PPMS
• На вынас

Агляд

Рассеяны склероз (РС) - хранічнае аутоіммунных захворванне. Гэта адбываецца, калі арганізм пачынае атакаваць аддзелы цэнтральнай нервовай сістэмы (ЦНС).

Большасць сучасных лекаў і метадаў лячэння сканцэнтравана на рэцыдывах РС, а не на першасна прагрэсавальнай РС (РРМС). Аднак пастаянна праводзяцца клінічныя выпрабаванні, якія дапамагаюць лепш зразумець ППМС і знайсці новыя эфектыўныя метады лячэння.

Віды РС

Чатыры асноўныя тыпы РС:

• клінічна ізаляваны сіндром (СНД)
• рэцыдывавальна-рэмітуе МС (RRMS)
• першасная прагрэсіўная МС (PPMS)
• другасная прагрэсіўная МС (SPMS)

Гэтыя тыпы РС былі створаны, каб дапамагчы медыцынскім даследчыкам класіфікаваць удзельнікаў клінічных выпрабаванняў з аналагічным развіццём захворванняў. Гэтыя групоўкі дазваляюць даследчыкам ацаніць эфектыўнасць і бяспеку некаторых метадаў лячэння, не выкарыстоўваючы вялікай колькасці ўдзельнікаў.

Разуменне першасных прагрэсіўных РС

Толькі 15 працэнтаў людзей з дыягназам РС маюць ППМС. PPMS у аднолькавай ступені ўплывае на мужчын і жанчын, у той час як RRMS значна часцей сустракаецца ў жанчын, чым у мужчын.

Большасць тыпаў РС ўзнікае, калі імунная сістэма атакуе міелінавую абалонку. Міелінавая абалонка - гэта тлустае, ахоўнае рэчыва, якое атачае нервы спіннога і галаўнога мозгу. Пры нападзе на гэта рэчыва яно выклікае запаленне.

PPMS прыводзіць да пашкоджання нерваў і рубцовай тканіны на пашкоджаных участках. Хвароба парушае працэс нервовых зносін, выклікаючы непрадказальны характар ​​сімптомаў і працягу хваробы.

У адрозненне ад людзей з RRMS, людзі з PPMS адчуваюць паступовае пагаршэнне функцыі без ранніх рэцыдываў і рэмісій. У дадатак да паступовага павелічэння інваліднасці людзі з РРМС могуць адчуваць наступныя сімптомы:

• адчуванне здранцвення або паколвання
• стомленасць
• праблемы з хадой альбо з каардынацыяй рухаў
• праблемы са зрокам, такія як падвойнае бачанне
• праблемы з памяццю і навучаннем
• цягліцавыя спазмы або скаванасць цягліц
• змены ў настроі

Лячэнне PPMS

Лячэнне PPMS больш складанае, чым лячэнне RRMS, і яно ўключае выкарыстанне імунасупрэсіўную тэрапіі. Гэтыя метады лячэння прапануюць толькі часовую дапамогу. Іх можна бяспечна і бесперапынна выкарыстоўваць толькі ад некалькіх месяцаў да года.

Хоць Упраўленне па кантролі за прадуктамі і лекамі (FDA) ухваліла мноства лекаў для RRMS, не ўсе падыходзяць для прагрэсавальных тыпаў РС. Лекі RRMS, якія таксама вядомыя як лекавыя прэпараты, якія мадыфікуюць хваробу, прымаюцца пастаянна і часта маюць невыносныя пабочныя эфекты.

Актыўна дэміалінізаваныя паразы і пашкоджанні нерваў могуць выяўляцца і ў людзей з РРМС. Паразы вельмі запаленчыя і могуць прывесці да пашкоджання міелінавай абалонкі. У цяперашні час незразумела, ці могуць лекі, якія памяншаюць запаленне, запавольваць прагрэсавальныя формы РС.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDA зацвердзіла Ocrevus (окрэлізумаб) у якасці лячэння як RRMS, так і PPMS у сакавіку 2017. На сённяшні дзень гэта адзіны прэпарат, які быў ухвалены FDA для лячэння PPMS.

Клінічныя выпрабаванні паказалі, што ён здольны запаволіць прагрэсаванне сімптомаў пры РРМС прыблізна на 25 адсоткаў у параўнанні з плацебо.

Ocrevus таксама дазволены для лячэння RRMS і "ранніх" PPMS у Англіі. Ён яшчэ не зацверджаны ў іншых частках Злучанага Каралеўства.

Нацыянальны інстытут дасканаласці ў галіне аховы здароўя (NICE) першапачаткова адхіліў Ocrevus на той падставе, што выдаткі на яго пераўзыходжанне пераўзышлі яго карысць. Аднак NICE, Нацыянальная служба аховы здароўя (NHS) і вытворца лекаў (Roche) у рэшце рэшт перагледзелі кошт.

Якія працягваюцца клінічныя выпрабаванні PPMS

Ключавым прыярытэтам даследчыкаў з'яўляецца больш даведацца пра прагрэсіўныя формы РС. Новыя лекі павінны прайсці строгія клінічныя выпрабаванні, перш чым FDA зацвердзіць іх.

Большасць клінічных выпрабаванняў доўжыцца ад 2 да 3 гадоў. Аднак, паколькі даследаванне абмежавана, для PPMS патрэбныя яшчэ больш доўгія выпрабаванні. Праводзіцца больш даследаванняў RRMS, таму што лягчэй ацаніць эфектыўнасць лекаў пры рэцыдывах.

Поўны спіс клінічных выпрабаванняў у Злучаных Штатах можна знайсці на сайце Нацыянальнага таварыства рассеянага склерозу.

У цяперашні час праводзяцца наступныя асобныя выпрабаванні.

Тэрапія ствалавымі клеткамі NurOwn

Brainstorm Cell Therapeutics праводзіць клінічнае выпрабаванне фазы II для даследавання бяспекі і эфектыўнасці клетак NurOwn пры лячэнні прагрэсавальнага РС. У гэтым лячэнні выкарыстоўваюцца ствалавыя клеткі, атрыманыя ад удзельнікаў, якія стымуляваліся вырабляць пэўныя фактары росту.

У лістападзе 2019 года Нацыянальнае таварыства рассеянага склерозу ўзнагародзіла Brainstorm Cell Therapeutics грантам у памеры 495 330 долараў на падтрымку гэтага лячэння.

Чакаецца, што працэс завершыцца ў верасні 2020 года.

Біятын

У цяперашні час MedDay Pharmaceuticals SA праводзіць клінічнае даследаванне III фазы па эфектыўнасці высокай дозы біятынавай капсулы пры лячэнні людзей з прагрэсавальнай РС. Суд таксама накіраваны на тое, каб асабліва засяродзіцца на асобах, якія маюць праблемы з хадой.

Біятын - гэта вітамін, які ўплывае на фактары росту клетак, а таксама на выпрацоўку міэліну. Капсулу біятыну параўноўваюць з плацебо.

Разбор больш не набірае новых удзельнікаў, але, як чакаецца, ён завершыцца да чэрвеня 2023 года.

Масіцініб

AB Science праводзіць клінічнае даследаванне III фазы прэпарата масіцініб. Масіцініб - гэта прэпарат, які блакуе рэакцыю запалення. Гэта прыводзіць да зніжэння імуннай рэакцыі і зніжэння ўзроўню запалення.

У ходзе даследавання праводзіцца ацэнка бяспекі і эфектыўнасці масіцініба ў параўнанні з плацебо. Дзве схемы лячэння масіцінібам параўноўваюцца з плацебо: у першай схеме выкарыстоўваецца аднолькавая дазоўка на працягу ўсяго перыяду, у той час як іншая ўключае павелічэнне дазоўкі праз 3 месяцы.

Судовы працэс больш не набірае новых удзельнікаў. Чакаецца, што ён завершыцца ў верасні 2020 года.

Завершаныя клінічныя выпрабаванні

Нядаўна былі завершаны наступныя выпрабаванні. Для большасці з іх былі апублікаваны пачатковыя альбо канчатковыя вынікі.

Ібудзіласт

MediciNova завяршыла клінічнае выпрабаванне II фазы прэпарата ібудыласт. Яго мэтай было вызначыць бяспеку і актыўнасць прэпарата ў людзей з прагрэсавальнай РС. У гэтым даследаванні ібудзіласт параўноўвалі з плацебо.

Першапачатковыя вынікі даследавання паказваюць, што ібудзіласт запавольваў прагрэсаванне атрафіі мозгу ў параўнанні з плацебо на працягу 96 тыдняў. Самымі распаўсюджанымі пабочнымі эфектамі былі сімптомы страўнікава-кішачнага гасцінца.

Хоць вынікі шматспадзеўныя, неабходныя дадатковыя выпрабаванні, каб даведацца, ці можна прайграць вынікі гэтага выпрабавання і як ібудзіласт можа параўнацца з Ocrevus і іншымі прэпаратамі.

Ідэбенон

Нядаўна Нацыянальны інстытут алергіі і інфекцыйных хвароб (NIAID) завяршыў клінічнае выпрабаванне I / II фазы для ацэнкі ўплыву идебенона на людзей з РРМС. Идебенон - гэта сінтэтычная версія каферменту Q10. Мяркуецца, што ён абмяжоўвае паражэнне нервовай сістэмы.

На працягу апошніх 2 гадоў гэтага 3-гадовага выпрабавання ўдзельнікі прымалі альбо прэпарат, альбо плацебо. Папярэднія вынікі паказалі, што на працягу даследавання идебенон не даваў ніякай карысці ў параўнанні з плацебо.

Лакінімод

Teva Pharmaceutical Industries прафінансавала даследаванне II фазы, спрабуючы ўсталяваць доказ канцэпцыі лячэння PPMS лакинимодом.

Да канца не зразумела, як дзейнічае лакинимод. Лічыцца, што гэта змяняе паводзіны імунных клетак, такім чынам, прадухіляючы пашкоджанне нервовай сістэмы.

Несуцяшальныя вынікі выпрабаванняў прымусілі яго вытворцу, Active Biotech, спыніць распрацоўку лакинимода як прэпарата для РС.

Фампрыдзін

У 2018 годзе Універсітэцкі каледж Дубліна завяршыў выпрабаванне IV фазы для вывучэння ўплыву фампрыдыну на людзей з дысфункцыяй верхніх канечнасцяў і PPMS альбо SPMS. Фампрыдзін таксама вядомы як далфампрыдзін.

Хоць гэта выпрабаванне было завершана, вынікаў не паведамляецца.

Аднак, паводле італьянскага даследавання 2019 года, прэпарат можа палепшыць хуткасць апрацоўкі інфармацыі ў людзей з РС. Агляд і метааналіз 2019 года прыйшлі да высновы, што ёсць важкія доказы таго, што наркотык палепшыў здольнасць людзей з РС хадзіць на невялікія адлегласці, а таксама ўспрымаць іх здольнасць хадзіць.

Даследаванне PPMS

Нацыянальнае таварыства рассеянага склерозу прасоўвае пастаянныя даследаванні прагрэсіўных тыпаў РС. Мэта складаецца ў стварэнні паспяховых метадаў лячэння.

Некаторыя даследаванні былі сканцэнтраваны на розніцы паміж людзьмі з РРМС і здаровымі людзьмі. Нядаўняе даследаванне паказала, што ствалавыя клеткі ў мозгу людзей з PPMS выглядаюць старэй, чым тыя ж ствалавыя клеткі ў здаровых людзей аналагічнага ўзросту.

Акрамя таго, даследчыкі выявілі, што калі алігадэндрацыты, клеткі, якія выпрацоўваюць міэлін, падвяргаюцца ўздзеянню гэтых ствалавых клетак, яны экспрессируют розныя вавёркі, чым у здаровых людзей. Калі гэтая экспрэсія бялку была заблакаваная, алігадэндрацыты паводзілі сябе нармальна. Гэта можа дапамагчы растлумачыць, чаму міэлін парушаны ў людзей з РРМС.

Іншае даследаванне паказала, што ў людзей з прагрэсавальнай МС узровень малекул, якія называюцца жоўцевымі кіслотамі, меншы. Жоўцевыя кіслоты маюць мноства функцый, асабліва ў страваванні. Яны таксама аказваюць супрацьзапаленчае дзеянне на некаторыя клеткі.

Рэцэптары жоўцевых кіслот былі знойдзены і на клетках тканіны РС. Мяркуецца, што дабаўкі з жоўцевымі кіслотамі могуць прынесці карысць людзям з прагрэсавальным РС. На самай справе ў цяперашні час праводзіцца клінічнае выпрабаванне для праверкі менавіта гэтага.

На вынас

Шпіталі, універсітэты і іншыя арганізацыі па ўсіх Злучаных Штатах пастаянна працуюць над тым, каб даведацца больш пра ППМС і МС у цэлым.

Пакуль толькі адзін прэпарат, Ocrevus, ухвалены FDA для лячэння PPMS. Хоць Ocrevus запавольвае развіццё PPMS, гэта не спыняе прагрэсаванне.

Некаторыя прэпараты, такія як ібудзіласт, выглядаюць перспектыўнымі на аснове ранніх выпрабаванняў. Іншыя прэпараты, такія як идебенон і лакинимод, не даказалі сваёй эфектыўнасці.

Дадатковыя выпрабаванні неабходныя для вызначэння дадатковых метадаў лячэння РРМС. Спытайцеся ў вашага лекара пра апошнія клінічныя выпрабаванні і даследаванні, якія могуць вам прынесці карысць.