Спытаеце эксперта: Лячэнне мукавісцыдозу

Задаволены

• 1. Як працуюць большасць метадаў лячэння мукавісцыдозу?
• 2. Ці ёсць новыя метады лячэння мукавісцыдозу?
• 3. Што выклікае мукавісцыдозу? Ці ўплывае прычына мукавісцыдозу на даступныя варыянты лячэння?
• 4. Якія ёсць найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты лячэння кістознага фіброзу?
• 5. Калі хтосьці павінен разгледзець пытанне аб пераключэнні мукавісцыдозу?
• 6. Ці змяняюцца варыянты лячэння мукавісцыдозу з узростам?
• 7. Ці змяняюцца варыянты лячэння мукавісцыдозу ў залежнасці ад цяжару сімптомаў?
• 8. Ці ёсць прадукты, якія дапамагаюць пры сімптомах мукавісцыдозу? Ці ёсць прадукты, якіх варта пазбягаць?
• 9. Ці ўплывае тып лекаў, якія прымае чалавек пры мукавісцыдозу, на працягласць іх жыцця?
• 10. Што павінны ведаць выхавальнікі пра падтрымку дзіцяці ці іншага члена сям'і з мукавісцыдозу?

1. Як працуюць большасць метадаў лячэння мукавісцыдозу?

Кістозны фіброз - гэта шматкарганнае захворванне, якое ўплывае на якасць вылучэнняў з арганізма і вадкасці. Стан асабліва праблематычны ў дыхальных шляхах. Кістозны фіброз выклікае назапашванне густы слізі ў дыхальных шляхах. Людзі, якія маюць такі стан, таксама больш схільныя да інфекцый.

Асноўнай мэтай схем лячэння было захаванне дыхальных шляхоў ад вылучэнняў і прадухіленне інфекцый. Стандарт лячэння пры кістозным фіброзе рэспіраторных захворванняў прадугледжвае медыкаменты, якія падтрымліваюць паветраныя праходы адкрытымі, робяць слізь у лёгкіх больш вадкай, палягчаюць ачышчэнне слізі і атакуюць інфекцыі, якія прысутнічаюць у дыхальных шляхах. Аднак па большай частцы гэтыя метады лячэння накіраваны ў асноўным на сімптомы і запавольваюць прагрэсаванне захворвання.

Другая распаўсюджаная праблема людзей з мукавісцыдозу звязана з іх стрававальным трактам. Стан выклікае закаркаванні падстраўнікавай залозы. У сваю чаргу, гэта можа прывесці да няправільнага стрававання, што азначае, што пажыўныя рэчывы ў ежы не цалкам распадаюцца і засвойваюцца. Гэта таксама можа выклікаць болі ў жываце, цяжкасць набору вагі і магчымыя непраходнасці кішачніка. Замяшчальная тэрапія падстраўнікавай залозы (PERT) лечыць большасць гэтых праблем, паляпшаючы здольнасць арганізма пераварваць ежу. PERT таксама спрыяе добраму росту.

2. Ці ёсць новыя метады лячэння мукавісцыдозу?

Нядаўна распрацаваныя метады лячэння, якія называюцца модуляторамі як клас, аднаўляюць здольнасць клетак прымушаць бялок мукавісцыдозу працаваць на падтрыманне нармальнага ўзроўню вадкасці ў сакрэце арганізма. Гэта прадухіляе назапашванне слізі.

Гэтыя лекі становяцца значным поспехам у лячэнні мукавісцыдозу. У адрозненне ад папярэдніх прэпаратаў, гэтыя лекі робяць больш, чым проста лечаць сімптомы стану. Мадулятары фактычна арыентаваны на асноўны механізм хваробы мукавісцыдозу.

Адным з важных пераваг перад папярэднімі метадамі лячэння з'яўляецца тое, што гэтыя лекі прымаюцца ўнутр і дзейнічаюць сістэмна. Гэта азначае, што і іншыя сістэмы арганізма, а не толькі дыхальныя і стрававальныя шляхі, могуць атрымаць выгаду ад іх уздзеяння.

Хоць гэтыя лекі эфектыўныя, яны маюць абмежаванні. Мадулятары працуюць толькі на пэўныя дэфекты ў бялку мукавісцыдозу. Гэта азначае, што яны працуюць добра для некаторых людзей, якія пакутуюць мукавісцыдозам, але для іншых.

3. Што выклікае мукавісцыдозу? Ці ўплывае прычына мукавісцыдозу на даступныя варыянты лячэння?

Мукавісцыдоз з'яўляецца спадчынным генетычным станам. Каб пацярпець ад чалавека, два спадчынныя або "мутаваныя" мукі мука павінны быць атрыманыя ў спадчыну, па адным ад кожнага з бацькоў. Ген мукавісцыдозу прадугледжвае інструкцыю па бялку, які называецца мусталічным фіброзам трансмембраннага рэгулятара праводнасці (CFTR). Бялок CFTR вельмі важны для клетак многіх органаў, каб кантраляваць колькасць солі і вадкасці, якая пакрывае іх паверхню.

У дыхальных шляхах CFTR гуляе ключавую ролю. Гэта дапамагае стварыць эфектыўны абарончы бар'ер у лёгкіх, робячы паверхню вільготнай і пакрытай тонкай слізі, якую лёгка ачысціць. Але для тых, хто пакутуе на мукавісцыдозу, ахоўны бар'ер у іх дыхальных шляхах неэфектыўны, каб абараніць іх ад заражэння, і праходы іх дыхальных шляхоў забіваюцца густой мокротай.

У цяперашні час лекі ад мукавісцыдозу. Аднак новыя метады лячэння, накіраваныя на розныя дэфекты, якія ген можа пераносіць, аказваюцца карыснымі.

4. Якія ёсць найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты лячэння кістознага фіброзу?

Людзі з мукавісцыдозу прымаюць большасць працэдур дыхання ў інгаляцыйнай форме. Гэтыя лекі могуць выклікаць кашаль, дыхавіцу, дыскамфорт у грудзях, непрыемны густ і іншыя патэнцыйныя пабочныя эфекты.

Лячэнне стрававання пры мукавісцыдозу можа выклікаць болі ў жываце і дыскамфорт і завалы.

Прэпараты-модуляторы кістознага фіброзу могуць уплываць на працу печані. Яны могуць таксама ўзаемадзейнічаць з іншымі лекамі. Па гэтай прычыне людзям, якія прымаюць модулятары, неабходна кантраляваць іх функцыю печані.

5. Калі хтосьці павінен разгледзець пытанне аб пераключэнні мукавісцыдозу?

Людзі любога ўзросту, якія пакутуюць мукавісцыдозам, звычайна ўважліва кантралююць, каб выявіць раннія змены стану здароўя. Гэта дазваляе ўмешвацца іх камандзе па доглядзе да таго, як адбываюцца значныя ўскладненні.

Людзі з мукавісцыдозу павінны навучыцца сачыць за прыкметамі ці сімптомамі ўскладненняў. Такім чынам, яны могуць адразу ж абмяркоўваць патэнцыйныя змены схемы лячэння са сваёй групай дапамогі. Акрамя таго, калі лячэнне не прыносіць меркаванай карысці альбо выклікае пабочныя эфекты ці іншыя ўскладненні, магчыма, прыйдзе час разгледзець змены.

Важна таксама разгледзець новыя метады лячэння, калі яны стануць даступнымі. Людзі, якія пакутуюць мукавісцыдозам, могуць мець права на больш новае лячэнне мадулятарам, нават калі ранейшыя лекі не былі. Пра гэта заўсёды трэба дэталёва абмяркоўваць калектыў аховы здароўя. Калі хтосьці пераключае лекі ад мукавісцыдозу, яны павінны ўважліва сачыць за зменамі ў стане здароўя.

6. Ці змяняюцца варыянты лячэння мукавісцыдозу з узростам?

Сёння большасць новых выпадкаў мукавісцыдозу выяўляюцца рана дзякуючы скрынінгу нованароджаных. Патрэбы людзей, якія пакутуюць мукавісцыдозу, мяняюцца па меры пераходу ад перыяду нованароджанага да нованароджанага, да дзяцінства, да палавога паспявання і ў канчатковым выніку да дарослага жыцця. Хоць асноўныя жыхары мукавісцыдозу аднолькавыя, ёсць некаторыя варыяцыі ў залежнасці ад узросту чалавека.

Акрамя таго, мукавісцыдоз з'яўляецца захворваннем, якое прагрэсуе з узростам. Захворванне прагрэсуе рознымі тэмпамі ад чалавека да чалавека. Гэта азначае, што патрэбы ў лячэнні змяняюцца па меры старэння людзей.

7. Ці змяняюцца варыянты лячэння мукавісцыдозу ў залежнасці ад цяжару сімптомаў?

Варыянты лячэння змяняюцца і павінны быць адаптаваны ў залежнасці ад ступені прагрэсавання і цяжару захворвання ў канкрэтнага чалавека. Не існуе фіксаванага рэжыму, які прымяняецца па ўсёй дошцы. Для некаторых людзей з больш запушчанымі захворваннямі дыхальных шляхоў схема лячэння будзе больш інтэнсіўнай, чым для людзей з менш цяжкімі формамі захворвання.

Больш інтэнсіўная схема лячэння можа ўключаць у сябе больш лекаў і метадаў лячэння, з больш частай дазоўкай. Акрамя таго, людзі з больш запушчанай хваробай, як правіла, маюць праблемы з іншымі станамі, такімі як дыябет. Гэта можа зрабіць іх схемы лячэння больш складанымі і складанымі.

8. Ці ёсць прадукты, якія дапамагаюць пры сімптомах мукавісцыдозу? Ці ёсць прадукты, якіх варта пазбягаць?

Увогуле людзям з мукавісцыдозу просяць прытрымлівацца высокакаларыйнай дыеты з высокім утрыманнем бялку. Усё таму, што мукавісцыдозу можа выклікаць парушэнне ўсмоктвання пажыўных рэчываў і павышэнне метабалічных патрэбаў. Існуе добра прызнаная сувязь паміж статусам харчавання і прагрэсаваннем рэспіраторных захворванняў. Менавіта таму за людзьмі, якія пакутуюць на мукавісцыдозу, уважліва сочаць за тым, каб яны сілкаваліся і раслі.

Не існуе дакладных правільных і няправільных прадуктаў харчавання для людзей, якія пакутуюць мукавісцыдозу. Ясна тое, што захаванне здаровага харчавання - багатае на калорыі, бялкі, вітаміны і мікраэлементы - важна для добрага здароўя. Людзям з мукавісцыдозам часта трэба дадаваць у свой рацыён пэўныя харчовыя прэпараты і дабаўкі, у залежнасці ад іх індывідуальных патрэбаў і праблем. Менавіта таму неад'емным кампанентам лячэння мукавісцыдозу з'яўляецца рэжым харчавання, распрацаваны дыетолагам і з улікам патрэбаў і пераваг чалавека і сям'і.

9. Ці ўплывае тып лекаў, якія прымае чалавек пры мукавісцыдозу, на працягласць іх жыцця?

Працягласць жыцця людзей з мукавісцыдозам ў ЗША зараз дасягае 50 гадоў. З-за дзесяцігоддзяў даследаванняў і напружанай працы на ўсіх узроўнях адбыліся вялікія поспехі ў працягласці жыцця.

Цяпер мы разумеем, што паслядоўнае прымяненне перадавой практыкі прыводзіць да значнай карысці для людзей з мукавісцыдозу. Таксама вельмі важна, каб людзі працавалі ў цесным партнёрстве са сваёй апякунскай групай і няўхільна выконвалі рэжым лячэння. Гэта максімізуе патэнцыял для выгады. Гэта таксама дапамагае чалавеку лепш разумець эфект ад кожнага ўмяшання.

10. Што павінны ведаць выхавальнікі пра падтрымку дзіцяці ці іншага члена сям'і з мукавісцыдозу?

З індывідуальнай пункту гледжання мукавісцыдозу трэба разглядаць як жыццёвы шлях. Яна патрабуе падтрымкі і разумення з боку ўсіх, хто вакол чалавека. Гэта пачынаецца з выхавальнікаў, якія становяцца добра адукаванымі пра хваробу і яе наступствы. Важна ўмець распазнаваць раннія прыкметы ускладненняў і іншыя праблемы.

Выхавальнікам часта бывае складана адаптавацца да штодзённых зменаў, якія неабходна ўнесці для таго, каб чалавек прытрымліваўся схемы лячэння. Адным з ключавых поспехаў з'яўляецца пошук правільнага балансу, каб рэжым лячэння стаў часткай паўсядзённага жыцця. Гэта дазваляе забяспечыць узгодненасць.

Другі важны аспект - выхавальнікі павінны быць заўсёды гатовыя да зменаў, якія могуць адбыцца разам з вострымі захворваннямі або прагрэсаваннем захворвання. Гэтыя праблемы прыводзяць да павелічэння патрэбаў у лячэнні. Гэта цяжкі час і, напэўна, той, калі чалавек з мукавісцыдозу мае патрэбу ў максімальнай падтрымцы і разуменні.

Доктар Карлас Міла - дзіцячы пульманолаг з міжнародным прызнаннем як эксперт па дыхальных захворваннях у дзяцей і, у прыватнасці, мукавісцыдозу. Доктар Міла з'яўляецца членам факультэта Медыцынскай школы Стэнфардскага універсітэта, дзе яго прызначылі прафесарам педыятрыі. Ён таксама быў названы навукоўцам па дзіцячай лёгачнай медыцыне Crandall і выконвае абавязкі дырэктара па трансляцыйных даследаваннях у Цэнтры ўдасканалення лёгачнай біялогіі (CEPB) пры Стэнфардскім універсітэце.